這兩天在濟南做“因子活性”和“抑製物”檢測，準備報名一項基因治療的臨床，不過被選中的幾率應該和買彩票差不多，但還是想報名檢驗一下人品。
現在血友病除了每天注射凝血因子預防出血，唯一能近乎根治的就是基因治療。
這是一種將某樣病毒注射到肝髒器官，然後利用病毒激發肝部去製造血友病患者本身缺乏的凝血因子，以此達到恢複正常凝血功能的效果，據我了解大概就是這樣。
這種治療目前也有些缺陷，比如會增加肝部負擔，從而增加患肝病的風險，此外也無法保證永遠有效，也許三五年就失效了也說不定。
當然了，我估計還有一些其它的隱患，藥企不可能全擺在抬上，但不管怎樣都比每天打凝血因子好得多。
如果沒被選中，那就繼續期待國產的長效凝血因子快些進入醫保。
這東西其實比基因治療更靠譜，現在的因子半衰期隻有8小時，也就是每8小時效果減弱一半，一天之後就基本無效了。
如果半衰期24小時，甚至48小時以上的長效因子能盡快上市納入醫保，那就可以做到一周注射一次因子的頻率，這就已經很方便了。
我其實更期待這種長效因子上市，不過這種藥目前在國外也很少，重點是非常的貴，所以很難進入中國，更不可能進入醫保。
而國內的長效因子，目前都處於臨床階段，估計年底和明年能有一兩款獲批上市，但要進入醫保，最少也得再等三四年。
其實，現在還有一種叫舒友立樂的神藥，它不需要靜脈注射，而是皮下注射，並且一次注射就可以保證半個月不出血。
但問題就是太貴了，就算自己花錢做基因治療，現階段一兩百萬估計就能做了。
可用這個藥，一年就得花一百多萬。
所以，我對羅氏的這個神藥不抱任何幻想，估計在專利到期前，中國藥廠也很難推出同類的產品。
這倒不是說國內藥廠技術不夠，而是沒有藥廠會專門為極少數的血友病群體，花巨資研發一款注定市場有限的藥物。
羅氏畢竟有全球市場分擔研發投資，但中國藥廠就算有同類藥物上市，最多也隻能在本國賣，研發成本肯定收不回來。
現在血友病除了每天注射凝血因子預防出血，唯一能近乎根治的就是基因治療。
這是一種將某樣病毒注射到肝髒器官，然後利用病毒激發肝部去製造血友病患者本身缺乏的凝血因子，以此達到恢複正常凝血功能的效果，據我了解大概就是這樣。
這種治療目前也有些缺陷，比如會增加肝部負擔，從而增加患肝病的風險，此外也無法保證永遠有效，也許三五年就失效了也說不定。
當然了，我估計還有一些其它的隱患，藥企不可能全擺在抬上，但不管怎樣都比每天打凝血因子好得多。
如果沒被選中，那就繼續期待國產的長效凝血因子快些進入醫保。
這東西其實比基因治療更靠譜，現在的因子半衰期隻有8小時，也就是每8小時效果減弱一半，一天之後就基本無效了。
如果半衰期24小時，甚至48小時以上的長效因子能盡快上市納入醫保，那就可以做到一周注射一次因子的頻率，這就已經很方便了。
我其實更期待這種長效因子上市，不過這種藥目前在國外也很少，重點是非常的貴，所以很難進入中國，更不可能進入醫保。
而國內的長效因子，目前都處於臨床階段，估計年底和明年能有一兩款獲批上市，但要進入醫保，最少也得再等三四年。
其實，現在還有一種叫舒友立樂的神藥，它不需要靜脈注射，而是皮下注射，並且一次注射就可以保證半個月不出血。
但問題就是太貴了，就算自己花錢做基因治療，現階段一兩百萬估計就能做了。
可用這個藥，一年就得花一百多萬。
所以，我對羅氏的這個神藥不抱任何幻想，估計在專利到期前，中國藥廠也很難推出同類的產品。
這倒不是說國內藥廠技術不夠，而是沒有藥廠會專門為極少數的血友病群體，花巨資研發一款注定市場有限的藥物。
羅氏畢竟有全球市場分擔研發投資，但中國藥廠就算有同類藥物上市，最多也隻能在本國賣，研發成本肯定收不回來。